Fibrosis quística: terapia con medicamentos

Objetivos de la terapia

• Mejora de la sintomatología
• Estabilización de la función pulmonar.

Recomendaciones de terapia

Nota: Fibrosis quística terapia forestal se basa en los tres pilares de medicina nutricional (ver más abajo., medicina deportiva y fisioterapia (ver "Otro Terapia”A continuación), así como la farmacoterapia. Farmacoterapia

• Farmacoterapia de fibrosis quística (CF).
  • Terapia secretolítica (licuefacción de secreciones:
    • Uso de expectorantes orales (p. Ej., N-acetilcisteína) y secretólisis por DNAsa humana recombinante (DNAsa dornasa alfa: esto puede despolimerizar el ADN in vitro, licuando así la CF esputo y mejorando sus propiedades viscoelásticas).
    • Inhalación de solución salina hipertónica Cloud; manitol (→ agua afluencia y, por lo tanto, reduce la viscosidad).
    • Las terapias secretolíticas inhaladas pueden combinarse (p. Ej., Solución salina hipertónica y dornasa alfa).
  • Los anticolinérgicos o betamiméticos (de acción corta) para dilatar los bronquios.
  • Glucocorticoides (esteroides inhalados (ICS)) para crónicos bronquitis [evidencia baja].
  • Antibiosis (antibiótico terapia forestal; si es necesario); además, monitoreo de colonización bacteriana broncopulmonar por esputo exámenes o frotis de garganta para garantizar el tratamiento temprano de la infección por pseudomonas.
  • Para mantener la opción pulmón función estable, el entrenamiento respiratorio con la válvula de aleteo debe realizarse varias veces al día.
  • Para la parte superior tracto respiratorio terapia, irrigación nasal cortisona-conteniendo aerosoles nasales son usados.
• Farmacoterapia de la insuficiencia pancreática exocrina:
  • Sustitución de enzimas pancreáticas (aproximadamente 3,000 UI lipasa/ g de grasa).
  • Alto en calorías, alto en grasas dieta (vea abajo medicina nutricional).
  • Suministro de liposolubles vitaminas (A, D, E, K) y el agua-soluble vitamina B12.
  • Electrolito equilibrar - especialmente sal de mesa, calcio y de hierro suplementos.
  • Enemas para agudos obstrucción intestinal ("Bloqueo intestinal").
• Farmacoterapia de la insuficiencia pancreática endocrina:
  • Terapia de insulina
• Terapia personalizada (terapias específicas de mutaciones); estos complementan pero no reemplazan la terapia sintomática (ver arriba):
  • ivacaftor - diseñado para mejorar cloruro transporte de CFTR en el membrana celular, es decir, para volver a licuar el moco; eficaz solo en la mutación G551D (aproximadamente el 3% de los casos).
  • Lumacaftor, que mejora el tráfico de la proteína CFTR eliminada Phe508 a la membrana celular; actúa específicamente contra la mutación delta F508 (40-50% de los casos) Nota: Dado que lumacaftor es un fuerte inductor de CYP3A, esto conduce, entre otras cosas, a una atenuación del efecto de anticonceptivos hormonales (hormonal anticoncepción).
  • Combinación de corrector CFTR lumacaftor y potenciador CFTR ivacaftor: primera terapia causal para fibrosis quística pacientes con mutación homocigótica delta F508.
  • La Comisión Europea ha aprobado la extensión de la autorización de comercialización de lumacaftor /ivacaftor para uso en niños con fibrosis quística de 6 a 11 años que tienen dos copias de la mutación F508del (a partir de enero de 2018).
  • Kaftrio (combinación de ivacaftor, tezacaftory elexacaftor); Indicación: pacientes cuya fibrosis quística se debe a la mutación F508del heredada de uno o ambos padres. Si heredaron esta mutación de un solo padre, también deberían tener otra mutación llamada "mutación de función mínima" del otro padre. Esta situación se aplica a aproximadamente el 60% de todos los pacientes con fibrosis quística en Alemania (la aprobación de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) se otorgó el 21 de agosto de 2020). Vea los resultados de un estudio de fase III de 403 pacientes con fibrosis quística (FQ) que eran heterocigotos para la mutación Phe508del y tenían una mutación diferente: elexacaftor–tezacaftor-ivacaftor fue eficaz en pacientes con FQ con genotipos de función mínima Phe508del en los que los regímenes moduladores de CFTR anteriores fueron ineficaces.
• Agentes (ver más abajo) en complicaciones según la indicación específica.
• Consulte también en "Terapia adicional".

Notas adicionales

• Los genes de una variante multirresistente de Mycobacterium abscessus (micobacterias atípicas no tuberculosas) complican cada vez más el tratamiento de los pacientes con fibrosis quística.
• Una paciente de 15 años con fibrosis quística sobrevivió a una infección grave por Mycobacterium absessus gracias a la terapia con bacteriófagos, algunos de los cuales fueron modificados genéticamente. Nota: Bacteriófagos (fago singular, el; antiguo griego βακτήριον; baktérion “varilla” y φαγεῖν phageín "comer") - también conocidos brevemente como fagos - son varios grupos de virus que se especializan en bacterias fotosintéticas y arqueas como células hospedadoras. Los fagos se pueden usar terapéuticamente para tratar infecciones bacterianas que no responden a los antibióticos.

Ingredientes activos (indicación principal)

inhalación

En caso de complicaciones