Objetivo terapéutico
Prevención de hemorragias o secuelas.
Recomendaciones de terapia
Se distinguen las siguientes formas de terapia de sustitución o terapia:
- A demanda (= terapia según sea necesario; "sustitución a demanda"):
- La sustitución siempre se basa en la sintomatología.
- A menudo se requieren dosis múltiples en casos de hemorragia amenazante.
- Terapia continua de prevención de hemorragias:
- Niños con severos hemofilia; inicio a más tardar después de una hemorragia.
- Adultos con hemorragia articular recurrente (recurrente) con riesgo de daño irreversible; estrés físico / psicológico; medidas de rehabilitación; procesos de curación postoperatoria
- Terapia aguda para la prevención del sangrado
- Antes de una cirugía mayor, la actividad del factor debe aumentarse al 100%.
- Antes de pequeñas operaciones, es suficiente aumentar los factores al 50%.
- Terapia de la hemofilia inhibitoria:
- Terapia sintomática de la hemorragia.
- Causal: eliminación de cuerpos inhibidores por inmunotolerancia (inducción de inmunotolerancia).
Una hora después de la sustitución, se debe realizar una medición de la actividad de los factores. La actividad del 100% (o 1 UI) es la actividad contenida en un mililitro de plasma normal.
Duración de la infusión
- Inicial dosificar - 3-4 UI / kg pc / hora.
- Mantenimiento dosificar - 1.5-3 UI / kg de peso corporal / hora
La infusión continua puede Lead a una reducción en el total dosificar, sino también a la formación de inhibidores.
Instrucciones basicas
- Los niños suelen requerir dosis más altas
- El tamaño del área de la herida determina el nivel de dosis, al igual que el progreso de la cicatrización de la herida.
- Precaución. Ácido acetilsalicílico (AAS) está contraindicado en pacientes con hemofilia.
- Véase también en "Más Terapia."
Posibles efectos secundarios de los concentrados de factor:
- Reacciones alérgicas
- Rara vez, efectos secundarios tromboembólicos (principalmente locales)
- Riesgo de infección (va Hepatitis A, B, C, VIH) casi excluido.
Notas adicionales
- La Comisión Europea ha aprobado AFSTYLA (también conocido como rVIII-SingleChain), este es un factor VIII monocatenario recombinante, para el tratamiento y profilaxis de hemorragias en hemofilia A.
- Después de varios años de sustitución terapia forestal con el factor VIII, aproximadamente el 30% de los pacientes con hemofilia A desarrollan neutralización anticuerpos. Estos pacientes podrían protegerse del sangrado por el anticuerpo biespecífico. emicizumab, que reemplaza la función del factor VIII de coagulación faltante al unirse a los factores de coagulación IX y X. Se encontró que el anticuerpo es eficaz para prevenir el sangrado. Este fue un ensayo de fase III.
- Emicizumab estuvo disponible en el mercado de drogas alemán el 1 de abril de 2018.
- Estudio HAVEN 3:Emicizumab control de la hemorragia significativamente optimizado en comparación con la profilaxis estándar con factor VIII en pacientes de 12 años o más con hemofilia A grave sin inhibidores del factor VIII Dosis: profilaxis semanal con emicizumab (1.5 mg por kilogramo de peso corporal) mediante inyección subcutánea.
- Por primera vez, gen terapia forestal se ha demostrado que es eficaz durante un período de tiempo prolongado (estudio de fase I / II). Se logró una actividad FIX permanentemente alta de más del 30 por ciento en promedio, por lo que no se produjo más hemorragia espontánea.
- Un único tratamiento con un adenovirus que deposita la versión correcta del F8 gen in hígado las células evitaron que los pacientes sufrieran hemorragias graves en el transcurso de tres años; factor profiláctico-8 infusiones fueron evitados en gran medida; hasta la fecha no se ha observado formación de anticuerpos; y no se ha producido ningún daño hepático severo.
