Productos
El patisiran se comercializa como un concentrado para la preparación de una [solución para infusión> infusión] (Onpattro). Fue aprobado en los EE. UU. Y la UE en 2018 y en muchos países en 2019.
Estructura y propiedades.
Patisiran pertenece al pequeño grupo de ARN interferente (ARNip) de drogas. Es un ácido ribonucleico pequeño de doble hebra. El ingrediente activo está presente en la droga como patisiran. sodio. El patisiran está contenido en una nanopartícula lipídica para garantizar la absorción (entrega) en hígado células.
Efectos
Patisiran (ATC N07XX12) reduce la proteína TTR natural y mutante (transtiretina) en hígado células. Las mutaciones en este gen son la causa del plegamiento incorrecto de la proteína y desencadenan amiloidosis transtiretina hereditaria. Los efectos se deben a la llamada interferencia de ARN (ARNi). El patisirán conduce a la degradación catalítica del ARNm de TTR, que inhibe la síntesis de proteínas. Se une a una región conservada en la región no traducida del ARNm. La vida media media es de aproximadamente 3.2 días.
indicaciones
Para el tratamiento de la amiloidosis hereditaria por transtiretina (amiloidosis hATTR) en pacientes adultos en estadio 1 o 2 Polineuropatía.
Dosis
Según el SmPC. El medicamento se administra como infusión intravenosa cada tres semanas.
Black Latte contraindicaciones
- Hipersensibilidad severa
Las precauciones completas se pueden encontrar en la etiqueta del medicamento.
Efectos adversos
El potencial más común Efectos Adversos incluyen edema periférico y reacciones relacionadas con la perfusión.
