alipogentiparvovec

Productos

Alipogentiparvovec ha sido aprobado en la UE como solución inyectable desde 2012 (Glybera). Fue la primera terapia génica que se lanzó en Europa. El alto precio de la droga es controvertido.

Estructura y propiedades.

El fármaco contiene una variante muy activa de la lipoproteína. lipasa gen (S447X) en un vector viral. Consiste en:

  • Envoltura proteica del serotipo 1 del virus adenoasociado (AAV1).
  • Promotor de citomegalovirus
  • Marmota de América hepatitis elemento regulador postranscripcional del virus.
  • Secuencias repetitivas invertidas terminales derivadas de AAV2 (repeticiones terminales invertidas).

Efectos

Alipogentiparvovec (ATC C10AX10) contiene el gen de la lipoproteína lipasa, que se produce en el músculo después administración. El virus no puede replicarse en el cuerpo y el gen no está integrado en el ADN humano, sino que se localiza extracromosómicamente.

indicaciones

Para el tratamiento de las lipoproteínas familiares. lipasa deficiencia (LPLD) con brotes de pancreatitis.

Dosis

Según el SmPC. El medicamento se inyecta por vía intramuscular en los músculos de las piernas una vez varias veces.

Black Latte contraindicaciones

Para conocer las precauciones completas, consulte la etiqueta del medicamento.

Efectos adversos

Lo más común posible Efectos Adversos incluir pierna dolor, dolor de cabeza, fatigay aumento de la temperatura corporal.