Productos Onasemnogene bebeparvovec fue aprobado en los Estados Unidos en 2019 como suspensión para infusión intravenosa (Zolgensma). Estructura y propiedades Es una terapia génica que utiliza el gen-, en la que se utilizan como vectores virus adenoasociados del serotipo 9 (AAV9). El gen está contenido en forma de ADN bicatenario en la cápside del ... Onasemnógeno-Abeparvovec
Productos Voretigenneparvovec fue aprobado en los Estados Unidos en 2017, en la UE en 2018 y en muchos países en 2020 como concentrado y disolvente para la preparación de una solución inyectable (Luxturna). Estructura y propiedades Voretigenneparvovec es la cápside de un vector viral adenoasociado de serotipo 2 (AAV2). Contiene el ADNc de ... Voretigenneparvovec
Productos Alipogentiparvovec ha sido aprobado en la UE como solución inyectable desde 2012 (Glybera). Fue la primera terapia génica que se lanzó en Europa. El alto precio de la droga es controvertido. Estructura y propiedades El fármaco contiene una variante muy activa del gen de la lipoproteína lipasa (S447X) en un vector viral. Esto consiste ... alipogentiparvovec
