Edición genómica
Con el sistema CRISPR-Cas9, se ha hecho posible modificar el genoma de cualquier organismo, por ejemplo, una bacteria, un animal, una planta o el de un ser humano, de una manera específica y precisa. En este contexto, también se habla de edición y cirugía del genoma. El método se describió por primera vez en 2012 y actualmente se está investigando y utilizando intensamente en todo el mundo (Jinek et al., 2012). El sistema CRISPR-Cas9 fue desarrollado a partir de un mecanismo de defensa del adaptativo sistema inmunológico of bacterias fotosintéticas. Permite a los procariotas eliminar el ADN infeccioso y no deseado, por ejemplo, de bacteriófagos o plásmidos.
- CRISPR significa. Son secuencias de ADN repetitivas en el genoma de bacterias fotosintéticas.
- Cas9 significa.
Cómo funciona
¿Cómo funciona el sistema CRISPR-Cas9? La proteína Cas9 es una endonucleasa, es decir, una enzima que corta ácidos nucleicos y, en este caso, la doble hebra de ADN. Cas9 está unido a un ARN que contiene, además de una porción constante, una porción variable que reconoce una secuencia de ADN diana específica. Esta porción de ARN se llama ARN sg (ARN guía pequeño). El sgRNA interactúa con el ADN para ser cortado por la nucleasa. La ruptura resultante de la doble hebra puede completarse mediante los propios mecanismos de reparación de la célula. Esto puede dar lugar a mutaciones de interés, por ejemplo, en el fitomejoramiento. También se puede usar una plantilla de ARN para insertar un nuevo segmento de gen, por ejemplo, para restaurar la función de un gen defectuoso. Por último, también se puede utilizar para inactivar genes causantes de enfermedades. Para que el sistema CRISPR-Cas ingrese a las celdas, también se requiere un método de entrega. Por ejemplo, se pueden usar vectores virales, liposomas o métodos físicos para este propósito. El sistema se diferencia de otros métodos en su relativa simplicidad, universalidad, velocidad y precio. CRISPR-Cas puede, en principio, aplicarse directamente a seres humanos oa células que se extraen de un paciente, se modifican, se propagan y posteriormente se reintroducen. Esto se conoce como tratamiento ex vivo o autólogo. trasplantar.
indicaciones
CRISPR-Cas9 ya está desempeñando un papel importante en la investigación y la producción de fármacos en la actualidad, solo unos años después de que se describiera el método. En el futuro, terapia génica adicional drogas será desarrollado. Las posibles aplicaciones médicas son muy numerosas. Estos incluyen, por ejemplo, graves enfermedades genéticas como Distrofia muscular de Duchenne, fibrosis quística, enfermedades infecciosas como el VIH y hepatitis, hemofilias y cánceres. CRISPR-Cas9 y métodos similares de edición del genoma están abriendo la posibilidad por primera vez no solo de tratar enfermedades sintomáticamente, sino de curarlas a nivel de información genética.
Efectos adversos y riesgos
Un problema potencial es la selectividad del método. Es posible que CRISPR pueda causar cambios genéticos en otros sitios indeseables del genoma. Estos se conocen como "efectos fuera del objetivo". Estos pueden ser peligrosos y provocar efectos secundarios. Además, la eficiencia del sistema aún debe incrementarse. En los seres humanos, además de las células somáticas y las células madre, las células germinales también pueden manipularse, lo que conduce a la herencia de los genes alterados. Por ejemplo, ya se ha demostrado que CRISPR-Cas9 se puede aplicar a embriones, lo que genera temores de "bebés de diseño" y puede tener consecuencias de gran alcance para el desarrollo futuro de la humanidad. La intervención de la línea germinal es muy controvertida y está prohibida en la mayoría de los países.
