Productos
Onasemnogene bebeparvovec fue aprobado en los Estados Unidos en 2019 como suspensión para infusión intravenosa (Zolgensma).
Estructura y propiedades.
Es una terapia génica que utiliza el gen-, en el que el serotipo 9 adenoasociado (AAV9) virus se utilizan como vectores. El gen está contenido en forma de ADN de doble hebra en la cápside del virus no envuelto. El virus no puede replicarse.
Efectos
El objetivo del tratamiento es introducir el gen SMN humano en los núcleos celulares para que se pueda producir suficiente proteína SMN funcional. El ADN no está integrado en el ADN de la célula huésped. Está presente en los núcleos celulares como un episoma estable. Onasemnogen abeparvovec cruza el sangre–cerebro barrera y tiene un rápido inicio de acción.
indicaciones
Para el tratamiento de niños menores de 2 años con atrofia muscular espinal (AME) con mutaciones bialélicas en la supervivencia neurona motora 1 gen (SMN1).
Dosis
Según el SmPC. El fármaco se administra como infusión intravenosa y como único dosificar. dosificar depende del peso corporal.
Black Latte contraindicaciones
Para conocer las precauciones completas, consulte la etiqueta del medicamento.
Efectos adversos
El potencial más común Efectos Adversos incluyen niveles elevados de aminotransferasas y vómitos. Grave hígado se ha informado de la enfermedad. Deben observarse las precauciones adecuadas.
