Estructura y propiedades.
El ARN de interferencia pequeño (ARNip) es un fragmento corto de ARN producido sintéticamente que consta de aproximadamente 21 a 25 nucleótidos. El ARNip tiene una secuencia complementaria a un ARNm diana en el cuerpo humano y generalmente se administra en forma bicatenaria.
Efectos
El ARNip específico de secuencia conduce a la degradación selectiva del ARNm complementario en el organismo. Por tanto, se inhibe la expresión génica y no se produce una proteína específica, lo que induce indirectamente un efecto farmacológico. Este mecanismo fisiológico también se conoce como interferencia de ARN (ARNi) y es efectivo hasta por una semana. En principio, cualquier gen del cuerpo puede silenciarse utilizando este enfoque, lo que permite una variedad de aplicaciones terapéuticas. Un obstáculo es el hecho de que el ARNip desnudo no puede atravesar las membranas celulares debido a su carga negativa. Además, el ARN se degrada enzimáticamente en el sangre y puede provocar efectos secundarios. Por lo tanto, la modificación química del ARN y el uso de sistemas modernos de administración de fármacos que entregan el ARNip a su sitio de acción y al interior de las células (lo que se conoce como transfección) son cruciales.
Agentes activos
- Patisirán (Onpattro)
- Givosirán (Givlaari)
