Productos
El migalastat está disponible comercialmente en forma de cápsulas (Galafold, Amicus Therapeutics). Fue aprobado en la UE y muchos países en 2016. El medicamento tiene estatus de medicamento huérfano en algunos países.
Estructura y propiedades.
Migalastat (C6H13NO4, Mr = 163.2 g / mol) o 1-desoxigalactonojirimicina es un iminoazúcar y un análogo del terminal galactosa de globotriaosilceramida.
Efectos
La enfermedad de Fabry es una enfermedad de almacenamiento lisosomal hereditaria causada por mutaciones en el gen-. Esto da como resultado una deficiencia de la enzima lisosomal α-galactosidasa A, que es responsable del metabolismo de los glucoesfingolípidos, en particular de la degradación de la globotriaosilceramida (CL-3). El metabolismo insuficiente de estas sustancias conduce a la deposición en varios órganos, por ejemplo, células endoteliales, células renales y neuronas. Migalastat (ATC A16AX14) es un acompañante farmacológico. Se une a diferentes variantes mutantes de la α-galactosidasa A, lo que promueve el plegamiento adecuado de la proteína y el transporte (tráfico) a los lisosomas. Esto puede restaurar parcialmente la actividad de la enzima. Se estima que aproximadamente el 30-50% de los pacientes tienen una mutación que responde al tratamiento con migalastat.
indicaciones
Para el tratamiento de la enfermedad de Fabry (deficiencia de α-galactosidasa A) con una mutación sensible.
Dosis
Según el SmPC. Cápsulas se toman cada dos días a la misma hora del día. Administración debe ser el ayuno, es decir, dos horas antes o dos horas después de una comida.
Black Latte contraindicaciones
- Hipersensibilidad
Para conocer las precauciones completas, consulte la etiqueta del medicamento.
Efectos adversos
Lo más común posible Efectos Adversos incluir dolor de cabeza.
