Eteplirsen

Productos Eteplirsen (Sarepta Therapeutics Inc) fue aprobado en los Estados Unidos en 2016 (Exondys 51). Estructura y propiedades Eteplirsen (C364H569N177O122P30, Mr = 10305.7 g / mol) es un oligómero morfolino fosforodiamidato (PMO) que se une selectivamente al exón 51 del pre-mRNA. Es un oligómero antisentido de alto peso molecular. La secuencia es complementaria al segmento ... Eteplirsen