Terapéutica antisentido

te sumergirás

Los productos Nusinersen fueron aprobados en los Estados Unidos en 2016 y en muchos países y la UE en 2017 como solución para inyección intratecal por punción lumbar y como primer fármaco para el tratamiento de la AME (Spinraza). Estructura y propiedades Nusinersen es un oligonucleótido antisentido modificado. Efectos Nusinersen (ATC M09AX07) aumenta la formación de… te sumergirás

Eteplirsen

Productos Eteplirsen (Sarepta Therapeutics Inc) fue aprobado en los Estados Unidos en 2016 (Exondys 51). Estructura y propiedades Eteplirsen (C364H569N177O122P30, Mr = 10305.7 g / mol) es un oligómero morfolino fosforodiamidato (PMO) que se une selectivamente al exón 51 del pre-mRNA. Es un oligómero antisentido de alto peso molecular. La secuencia es complementaria al segmento ... Eteplirsen