Productos
La cerliponasa alfa se aprobó en los Estados Unidos en 2017 como solución inyectable (Brineura). El precio extremadamente alto de la droga es controvertido.
Estructura y propiedades.
La cerliponasa alfa es una tripeptidil peptidasa 1 recombinante (rhTPP1) producida por métodos biotecnológicos.
Efectos
La cerliponasa alfa reemplaza la enzima tripeptidil peptidasa 1 (TPP1) insuficientemente activa en pacientes con la enfermedad. El tratamiento puede retrasar la progresión de la enfermedad y estabilizar a los pacientes.
indicaciones
Para el tratamiento de la lipofuscinosis ceroide neuronal infantil tardía (enfermedad NCL2 / enfermedad CLN2). También se le conoce como pediátrico. demencia. Esta es una enfermedad de almacenamiento lisosómico neurodegenerativa autosómica recesiva muy rara y grave que se presenta en niños de aproximadamente dos a cuatro años de edad. Se manifiesta en trastornos del habla, convulsiones, trastornos del movimiento, demencia, ceguera, y eventualmente tiene un desenlace fatal entre los ocho y los doce años de edad, entre otros síntomas.
Dosis
Según el SmPC. El medicamento se administra en el líquido cefalorraquídeo (intraventricular).
